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研究人员需要找到新的方法来确保参与者不会交换经验
发布时间:2022-08-01 02:32:02编辑:来源:
测试新的药物治疗是一个复杂的过程。很多时候,参与者都有偏好或希望,无论是测试应该测量什么,还是关于结果应该是什么。患者通常参加试验寻求获得实验药物的途径,而医生通常猜测哪种治疗方法会更好。如果试验成功,赞助商将只收回数百万美元的药物开发投资。
确保所有这些偏好不会影响测试结果,这对其可信度至关重要。出于这个原因,治疗经常被掩盖-“盲目”-因此,试验中的医生和患者都不知道接受什么治疗的人。然而,在互联网和社交媒体时代,试验参与者可以很容易地找到彼此-例如通过患者群体-来讨论和比较治疗和结果,可能会使试验失效。但这有多常见,它对医学研究有何影响?
自20世纪60年代以来,随机临床试验(RCT)已成为评估新药安全性和有效性的标准化实验模板。该实验比较了一组接受新药的患者和一组不同患者的结果。它旨在通过一系列称为“控制”的功能来消除甚至消除可能影响结果的效果或力量。盲法是此类试验中参与者偏好的默认控制之一。
例如,如果试验比较一种新药和安慰剂,两种治疗方法的理想外观,味道和气味应该相同。这样,参与者只能猜测他们得到了什么:其中一些猜测是正确的,大部分都不会。
如果盲法失败并且患者或医生偏好与试验结果之间存在系统相关性,则该测试被认为是有偏见的。虽然通常没有证据,但治疗的分配很可能不是中性的:患者可能已经交换了治疗,或者医生可能已将他们喜爱的药物分配给一组患者。而有偏见的结果对于制定药物决策没有用。为了授权其使用,药品监管机构要求对治疗效果进行忠实估计,并尽可能保持中立,以确保利益相关者的利益冲突。
孤立的权证
到目前为止,致盲的成功在很大程度上取决于参与者单独猜测。如果患者可以比较他们自己的经验和健康数据,他们会更容易猜测自己的治疗:如果他们接受不同的治疗,效果可能也会有所不同。
在20世纪80年代,第一个成功的抗艾滋病逆转录病毒AZT试验给出了患者协调时会发生什么的暗示。许多美国艾滋病患者参加了20世纪70年代的同性恋权利运动。他们与艾滋病作为一个社区进行了斗争,当AZT试验出现时,他们一起行动。没有人想服用安慰剂,因此患者换药,化学家对其进行分析,如果他们无法进入AZT,则退出实验。他们以一种让美国食品和药物管理局重新考虑其测试标准的方式打破了试验协议。审判也提前终止。
患者之间的这种程度的协调直到最近才是例外。数字网络现在可能将异常转换为规则。患者社区在互联网上发展迅速,从简单的邮件列表或Facebook群组到专用网站。PatientsLikeMe就是这样一个数字平台:2011-2012年,参与早期临床试验的一组ALS患者使用其留言板分享他们在测试中的经验,揭露他们接受的治疗并违反协议。
有些人还采用了一种自制解决方案,旨在模拟实验过程中的实验药物。尽管如此,原始试验和平行实验已经完成。然而,来自平台PatientsLikeMe的研究人员警告说,服用自制化合物的风险,并呼吁就患者和研究人员如何协同工作进行辩论。
在Facebook等社交媒体网站上也有类似的治疗肌营养不良症和常见疾病如丙型肝炎的病例。这表明人们可以迅速聚集在一起,寻找不同的原因-他们甚至不需要特定的患者团体去做。
技术平台可能成为标准改革的关键参与者。也就是说,就像AZT试验的情况一样,有些人可能真的欢迎盲目的结束,因为患者胜过药物利益。但是医生或患者对治疗有偏好的问题-这也是首先致盲的原因-仍将存在。
除非统计人员找到处理非盲数据的新方法,否则患者的决定和依赖临床试验证据的处方医生将因此受到影响。对话
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